हीमोफीलिया ए या बी के लिए कॉन्सीजुमैब (अलहेमो) अवरोधकों के साथ

कॉन्सीज़ुमैब (व्यावसायिक नाम, अलहेमो), एक मोनोक्लोनल एंटीबॉडी को 20 दिसंबर 2024 को FDA द्वारा फैक्टर VIII अवरोधकों के साथ हीमोफीलिया ए या फैक्टर IX अवरोधकों के साथ हीमोफीलिया बी के रोगियों में रक्तस्राव की घटनाओं की रोकथाम के लिए अनुमोदित किया गया था। इसे कुछ दिनों पहले 16 दिसंबर 2024 को यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) द्वारा समान संकेतों के लिए स्वीकृति मिली थी।  

कुछ हीमोफीलिया रोगी अपने रक्तस्राव विकार की स्थिति के उपचार के लिए "क्लॉटिंग फैक्टर दवाओं" का उपयोग करते हैं, जिससे एंटीबॉडी विकसित होती है (क्लॉटिंग फैक्टर दवाओं के विरुद्ध)। बनने वाले एंटीबॉडी "क्लॉटिंग फैक्टर दवाओं" की क्रिया को बाधित करते हैं, जिससे वे कम प्रभावी हो जाती हैं। इस स्थिति का वर्तमान में क्लॉटिंग फैक्टर के दैनिक इंजेक्शन के माध्यम से प्रतिरक्षा सहिष्णुता को प्रेरित करके इलाज किया जाता है। कॉन्सीजुमैब (अलहेमो) की स्वीकृति ऐसे रोगियों को वैकल्पिक उपचार प्रदान करती है।  

कॉन्सीजुमैब को प्रतिदिन चमड़े के नीचे इंजेक्शन के रूप में दिया जाता है।  

अलहेमो की स्वीकृति बहुराष्ट्रीय, बहु-केंद्रीय, ओपन-लेबल, चरण 3 नैदानिक ​​परीक्षण में इसकी सुरक्षा और प्रभावकारिता के मूल्यांकन पर आधारित थी। परीक्षण में, अलहेमो उपचार समूह के लिए वार्षिक रक्तस्राव दर (एबीआर) बिना प्रोफिलैक्सिस समूह की तुलना में 86% कम हो गई थी।  

हीमोफीलिया में रक्तस्राव संबंधी विकार थक्के बनाने वाले कारकों की अपर्याप्तता के कारण होते हैं। हीमोफीलिया ए थक्के बनाने वाले कारक VIII की कमी के कारण होता है, जबकि हीमोफीलिया बी कारक IX के निम्न स्तर के कारण होता है। कार्यात्मक कारक XI की कमी हीमोफीलिया C के लिए जिम्मेदार है। इन स्थितियों का इलाज व्यावसायिक रूप से तैयार किए गए थक्के बनाने वाले कारक या गैर-कारक उत्पाद को गायब कारक के कार्यात्मक प्रतिस्थापन के रूप में संक्रमित करके किया जाता है।  

ऑक्टोकॉग अल्फा (एडवेट), जो कि थक्का बनाने वाले कारक VIII का 'डीएनए प्रौद्योगिकी का उपयोग करके आनुवंशिक रूप से इंजीनियर' संस्करण है, का उपयोग आमतौर पर हीमोफीलिया ए के निवारक और साथ ही मांग पर उपचार के लिए किया जाता है। हीमोफीलिया बी के लिए, नोनाकॉग अल्फा (बेनेफिक्स), जो कि थक्का बनाने वाले कारक IX का इंजीनियर संस्करण है, का आमतौर पर उपयोग किया जाता है।  

हाइम्पावजी (मार्स्टासिमाब-एचएनसीक्यू), एक मानव मोनोक्लोनल एंटीबॉडी लक्ष्यीकरण "ऊतक कारक मार्ग अवरोधक" को हाल ही में हीमोफिलिया ए या हीमोफिलिया बी वाले व्यक्तियों में रक्तस्राव की घटनाओं की रोकथाम के लिए एक नई दवा के रूप में अनुमोदित किया गया था।   

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सन्दर्भ:  

1. एफडीए ने हीमोफीलिया ए के रोगियों में रक्तस्राव की घटनाओं को रोकने या कम करने के लिए दवा को मंजूरी दी है, जिसमें अवरोधकों का उपयोग किया जाता है या हीमोफीलिया बी के रोगियों में अवरोधकों का उपयोग किया जाता है। 20 दिसंबर 2024 को पोस्ट किया गया। उपलब्ध है https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. ईएमए. अल्हेमो – कॉन्सीजुमैब. उपलब्ध https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo और https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. एनएचएस. हीमोफीलिया का उपचार. यहाँ उपलब्ध है https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. सी.डी.सी. हीमोफीलिया का उपचार। यहाँ उपलब्ध है  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

संबंधित लेख 

• हाइम्पावजी (मार्स्टाकिमैब): हीमोफीलिया के लिए नया उपचार। साइंटिफिक यूरोपियन। 12 अक्टूबर 2024 को पोस्ट किया गया। यहाँ उपलब्ध है http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

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