11 अक्टूबर 2024 को, हाइम्पावज़ी (मार्स्टाकिमैब-एचएनसीक्यू), एक मानव मोनोक्लोनल एंटीबॉडी लक्ष्यीकरण "ऊतक कारक मार्ग अवरोधक" को यू.एस. एफडीएहेमोफिलिया ए या हेमोफिलिया बी से पीड़ित व्यक्तियों में रक्तस्राव की रोकथाम के लिए एक नई दवा के रूप में मंजूरी दी गई है।
इससे पहले, 19 सितंबर 2024 को, हाइम्पावजी को गंभीर हीमोफीलिया ए या बी के रोगियों में रक्तस्राव की रोकथाम के लिए यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (ईएमए) द्वारा विपणन प्राधिकरण प्रदान किया गया था।
हीमोफीलिया ए एक वंशानुगत रक्तस्राव विकार है जो रक्त के थक्के बनाने वाले कारक VIII की कमी के कारण होता है जबकि हीमोफीलिया बी थक्के बनाने वाले कारक IX की कमी के कारण होता है। दोनों स्थितियों का पारंपरिक रूप से इंजेक्शन द्वारा गायब रक्त के थक्के बनाने वाले कारकों को बदलकर इलाज किया जाता है।
हाइम्पावजी एक अलग प्रक्रिया द्वारा रक्तस्राव की घटनाओं को रोकता है। यह “ऊतक कारक मार्ग अवरोधक” नामक प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले एंटीकोएगुलेशन प्रोटीन को लक्षित करता है और इसकी एंटीकोएगुलेशन गतिविधि को कम करता है जिससे थ्रोम्बिन की मात्रा बढ़ जाती है।
नई दवा रोगियों को उपचार का एक नया विकल्प प्रदान करती है। यह हीमोफीलिया बी के लिए पहला, गैर-कारक और एक बार साप्ताहिक उपचार है।
एफडीए द्वारा हाइम्पावजी को दी गई मंजूरी, चरण 3 बहुकेंद्रीय क्लिनिकल परीक्षण के संतोषजनक परिणामों पर आधारित है, जिसमें गंभीर हीमोफीलिया ए या मध्यम गंभीर से गंभीर हीमोफीलिया बी से पीड़ित 12 से <75 वर्ष की आयु के किशोर और वयस्क प्रतिभागियों में इसकी सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन किया गया था।
***
सूत्रों का कहना है:
- FDA समाचार विज्ञप्ति - FDA ने हीमोफीलिया A या B के लिए नए उपचार को मंजूरी दी। 11 अक्टूबर 2024 को पोस्ट किया गया। उपलब्ध है https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- ईएमए. हाइम्पावजी – मार्स्टैसिमैब. यहाँ उपलब्ध है https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
, a human monoclonal antibody targeting “tissue factor pathway inhibitor” received US FDA’s approval as a new drug for prevention of bleeding episodes in individuals with hemophilia A or hemophilia B.){kind=link}