एस्किमिनिब (सेम्बलिक्स) को क्रोनिक चरण (सीपी) में नव निदान फिलाडेल्फिया गुणसूत्र-पॉजिटिव क्रोनिक माइलॉयड ल्यूकेमिया (पीएच + सीएमएल) वाले वयस्क रोगियों के लिए अनुमोदित किया गया है। त्वरित स्वीकृति प्रदान की गई। एफडीए 29 अक्टूबर 2024 पर
इससे पहले, एस्किमिनिब को अक्टूबर 2021 में FDA द्वारा और EMA अगस्त 2022 में क्रोनिक चरण (सीएमएल-सीपी) में पीएच + सीएमएल वाले वयस्कों के उपचार के लिए, पहले ≥ 2 टीकेआई के साथ इलाज किया गया था, और टी 315 आई उत्परिवर्तन के साथ पीएच + सीएमएल-सीपी वाले वयस्कों के उपचार के लिए।
यह दवा सीएमएल से पीड़ित प्रथम, पश्च और बाल रोगियों में इसकी प्रभावकारिता और सुरक्षा के मूल्यांकन के लिए नैदानिक परीक्षण के अंतर्गत थी।
सीएमएल से पीड़ित नए निदान वाले व्यक्तियों के लिए नई स्वीकृति परीक्षण से प्राप्त प्रभावकारिता और सुरक्षा डेटा पर आधारित है। सीपी में नए निदान किए गए पीएच+ सीएमएल के लिए एसिमिनिब की प्रभावकारिता का मूल्यांकन एएससी4फर्स्ट (एनसीटी04971226) परीक्षण में किया गया था जिसमें 405 रोगियों को एसिमिनिब या अन्वेषक द्वारा चयनित टायरोसिन किनेज अवरोधक (आईएस-टीकेआई) प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक (1:1) किया गया था। मुख्य प्रभावकारिता परिणाम माप 48 सप्ताह में प्रमुख आणविक प्रतिक्रिया (एमएमआर) दर थी। सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं (≥20%) मस्कुलोस्केलेटल दर्द, दाने, थकान, ऊपरी श्वसन पथ का संक्रमण, सिरदर्द, पेट दर्द और दस्त थीं और सीपी में नए निदान किए गए पीएच+
एस्किमिनिब एक टायरोसिन किनेज अवरोधक (TKI) है। यह BCR-ABL1 फ्यूजन प्रोटीन की ABL1 किनेज गतिविधि को रोकता है जो CML से पीड़ित अधिकांश व्यक्तियों में CML प्रसार के चालक के रूप में कार्य करता है। यह BCR-ABL1 प्रोटीन के मिरिस्टॉयल पॉकेट से जुड़ता है और इसे निष्क्रिय संरचना में लॉक कर देता है।
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सन्दर्भ:
- प्रेस विज्ञप्ति - FDA ने हाल ही में निदान किए गए क्रोनिक माइलॉयड ल्यूकेमिया के लिए एसिमिनिब को त्वरित स्वीकृति प्रदान की। 29 अक्टूबर 2024 को पोस्ट किया गया। यहाँ उपलब्ध है https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- डीक्स, ईडी एस्किमिनिब: पहला अनुमोदन। ड्रग्स 82, 219–226 (2022)। DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
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