रयोनसिल को स्टेरॉयड-रिफ्रैक्टरी एक्यूट ग्राफ्ट-वर्सस-होस्ट डिजीज (SR-aGVHD) के उपचार के लिए मंजूरी दी गई है, जो एक जीवन-धमकाने वाली स्थिति है जो कुछ प्रकार के रक्त कैंसर, रक्त विकारों या प्रतिरक्षा प्रणाली विकारों में प्राप्तकर्ता के दोषपूर्ण स्टेम कोशिकाओं को बदलने के लिए किए गए रक्त स्टेम सेल प्रत्यारोपण से उत्पन्न हो सकती है। यह रयोनसिल को पहला FDA-स्वीकृत MSC (मेसेनकाइमल स्टेम सेल) थेरेपी बनाता है। रयोनसिल में स्वस्थ वयस्क मानव दाताओं के अस्थि मज्जा से अलग किए गए MSC होते हैं जो कई अन्य प्रकार की कोशिकाओं में विभेदित हो सकते हैं। मेसेनकाइमल स्ट्रोमल कोशिकाओं (MSCs) के अंतःशिरा जलसेक जीवित रहने के लाभ प्रदान करते हैं।
18 दिसंबर 2024 पर, एफडीए 2 महीने या उससे अधिक उम्र के बाल रोगियों में स्टेरॉयड-रिफ्रैक्टरी एक्यूट ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग (SR-aGVHD) के उपचार के लिए एलोजेनिक (दाता) अस्थि मज्जा-व्युत्पन्न मेसेनकाइमल स्ट्रोमल सेल (MSC) थेरेपी, रयोनसिल (रेमेस्टेमसेल-एल-आरकेएनडी) को मंजूरी दी गई है। यह रयोनसिल को पहली FDA-स्वीकृत MSC (मेसेनकाइमल स्टेम सेल) थेरेपी बनाता है।
रयोनसिल में स्वस्थ वयस्क मानव दाताओं के अस्थि मज्जा से पृथक किए गए एमएससी होते हैं, जो कई अन्य प्रकार की कोशिकाओं में विभेदित हो सकते हैं।
स्टेरॉयड-रिफ्रैक्टरी एक्यूट ग्राफ्ट-वर्सस-होस्ट डिजीज (SR-aGVHD) एक गंभीर और जीवन-धमकाने वाली स्थिति है, जिसके महत्वपूर्ण, व्यापक स्वास्थ्य परिणाम हो सकते हैं, जिसमें कई अंगों को नुकसान, जीवन की गुणवत्ता में कमी और प्रभावित रोगियों में मृत्यु का जोखिम शामिल है। यह एलोजेनिक हेमेटोपोएटिक (रक्त) स्टेम सेल प्रत्यारोपण (एलो-एचएससीटी) की जटिलता के रूप में हो सकता है।
एलो-एचएससीटी में, रोगी को अपने स्वयं के स्टेम कोशिकाओं को प्रतिस्थापित करने और नई रक्त कोशिकाओं के निर्माण के लिए एक स्वस्थ दाता से हेमाटोपोइएटिक स्टेम कोशिकाएं प्राप्त होती हैं, यह प्रक्रिया अक्सर कुछ प्रकार के रक्त कैंसर, रक्त विकारों या प्रतिरक्षा प्रणाली विकारों के उपचार के भाग के रूप में की जाती है।
रयोनसिल की स्वीकृति एसआर-एजीवीएचडी वाले 54 बाल चिकित्सा प्रतिभागियों को शामिल करते हुए एक बहुकेंद्रीय, एकल-हाथ अध्ययन में इसकी सुरक्षा और प्रभावशीलता के मूल्यांकन के बाद मिली है, जिन्होंने एलो-एचएससीटी से गुज़रा था। प्रतिभागियों को लगातार चार हफ़्तों तक दो बार साप्ताहिक रूप से रयोनसिल के कुल आठ अंतःशिरा जलसेक मिले। प्रभावशीलता का मूल्यांकन मुख्य रूप से रयोनसिल शुरू करने के 28 दिनों के बाद उपचार की प्रतिक्रिया की दर और अवधि पर आधारित था।
एलो-एचएससीटी के बाद एसआर-एजीवीएचडी के लिए एक अन्य परीक्षण में, यह पाया गया कि एमएससी और बेसिलिक्सीमैब (प्रत्यारोपण अस्वीकृति को रोकने के लिए उपयोग किया जाने वाला एक मोनोक्लोनल एंटीबॉडी) का संयोजन अकेले बेसिलिक्सीमैब की तुलना में बहुत बेहतर पूर्ण प्रतिक्रिया (सीआर) दर की ओर ले जाता है।
नैदानिक परीक्षणों में यह देखा गया है कि मेसेनकाइमल स्ट्रोमल कोशिकाओं (MSCs) का IV आधान जीवित रहने में लाभ प्रदान करता है।
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सन्दर्भ:
- FDA समाचार विज्ञप्ति - FDA ने स्टेरॉयड-रिफ्रैक्टरी एक्यूट ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग के उपचार के लिए पहली मेसेनकाइमल स्ट्रोमल सेल थेरेपी को मंजूरी दी। 18 दिसंबर 2024 को पोस्ट किया गया। उपलब्ध है https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- फू, एच., सन, एक्स., लिन, आर. एट अल. मेसेनकाइमल स्ट्रोमल कोशिकाएं प्लस बेसिलिक्सिमैब स्टेरॉयड-रिफ्रैक्टरी तीव्र ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग की प्रतिक्रिया को दूसरी पंक्ति की चिकित्सा के रूप में बेहतर बनाती हैं: एक बहुकेंद्रीय, यादृच्छिक, नियंत्रित परीक्षण। बीएमसी मेड 22, 85 (2024)। https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- केली, के., ब्लोर, ए.जे.सी., ग्रिफिन, जे.ई. एट अल. तीव्र स्टेरॉयड-प्रतिरोधी ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग में आई.पी.एस. सेल-व्युत्पन्न मेसेनकाइमल स्ट्रोमल कोशिकाओं के दो-वर्षीय सुरक्षा परिणाम। नैट मेड 30, 1556–1558 (2024)। https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
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