रेज़डिफ़्रा (रेस्मेटिरोम): एफडीए ने फैटी लीवर रोग के कारण लीवर पर घाव के लिए प्राथमिक उपचार को मंजूरी दी 

रेज़डिफ़्रा (रेस्मेटिरोम) को मध्यम से उन्नत लिवर स्कारिंग (फाइब्रोसिस) के साथ नॉनसिरोथिक नॉन-अल्कोहलिक स्टीटोहेपेटाइटिस (एनएएसएच) वाले वयस्कों के इलाज के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका के एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया है, जिसका उपयोग आहार और व्यायाम के साथ किया जा सकता है।  

अब तक, नॉन-सिरोटिक नॉन-अल्कोहोलिक स्टीटोहेपेटाइटिस (NASH) के ऐसे मरीज़, जिनके लिवर में काफ़ी स्कारिंग भी होती है, उनके लिवर की क्षति को सीधे ठीक करने वाली कोई दवा उपलब्ध नहीं थी । FDA द्वारा रेज़डिफ़्रा को मंज़ूरी मिलने से, आहार और व्यायाम के अलावा, इन मरीज़ों के लिए पहली बार एक उपचार विकल्प उपलब्ध होगा।

NASH गैर-अल्कोहलिक फैटी लिवर रोग की प्रगति का परिणाम है, जिसमें लिवर में सूजन समय के साथ लिवर में निशान और लिवर की कार्यप्रणाली में खराबी का कारण बन सकती है। NASH अक्सर उच्च रक्तचाप और टाइप 2 मधुमेह जैसी अन्य स्वास्थ्य समस्याओं से जुड़ा होता है। कम से कम एक अनुमान के अनुसार, अमेरिका में लगभग 6-8 मिलियन लोग NASH से पीड़ित हैं, जिनमें लिवर में मध्यम से गंभीर स्तर के निशान हैं, और यह संख्या बढ़ने की उम्मीद है।

रेज़डिफ़्रा थायराइड हार्मोन रिसेप्टर का आंशिक उत्प्रेरक है; रेज़डिफ़्रा द्वारा लीवर में इस रिसेप्टर को सक्रिय करने से लीवर में वसा का संचय कम हो जाता है।  

रेज़डिफ़्रा की सुरक्षा और प्रभावकारिता  

रेज़डिफ़्रा की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन 54 महीने के एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड प्लेसीबो-नियंत्रित परीक्षण में 12वें महीने में एक सरोगेट एंडपॉइंट के विश्लेषण के आधार पर किया गया था। सरोगेट एंडपॉइंट ने यकृत की सूजन और निशान की सीमा को मापा। प्रायोजक को रेज़डिफ़्रा के नैदानिक ​​लाभ को सत्यापित और वर्णित करने के लिए अनुमोदन के बाद एक अध्ययन करना आवश्यक है, जो उसी 54 महीने के अध्ययन को पूरा करके किया जाएगा, जो अभी भी जारी है। परीक्षण में शामिल होने के लिए, रोगियों को NASH के कारण सूजन और मध्यम या उन्नत यकृत निशान दर्शाने वाली यकृत बायोप्सी करानी आवश्यक थी । परीक्षण में, 888 विषयों को यादृच्छिक रूप से निम्नलिखित में से एक प्राप्त करने के लिए सौंपा गया था: प्लेसीबो (294 विषय); 80 मिलीग्राम रेज़डिफ़्रा (298 विषय); या 100 मिलीग्राम रेज़डिफ़्रा (296 विषय); प्रतिदिन एक बार, NASH के लिए मानक देखभाल के अतिरिक्त, जिसमें स्वस्थ आहार और व्यायाम के लिए परामर्श शामिल है।

12 महीने बाद, लिवर बायोप्सी से पता चला कि रेज़डिफ़्रा से उपचारित विषयों में प्लेसीबो प्राप्त करने वालों की तुलना में NASH का समाधान या लिवर में निशान की स्थिति में सुधार होने की संभावना अधिक थी। 80 मिलीग्राम रेज़डिफ़्रा प्राप्त करने वाले 26% से 27% विषयों और 100 मिलीग्राम रेज़डिफ़्रा प्राप्त करने वाले 24% से 36% विषयों में NASH का समाधान हुआ और लिवर में निशान की स्थिति में कोई वृद्धि नहीं हुई, जबकि प्लेसीबो और आहार एवं व्यायाम संबंधी परामर्श प्राप्त करने वालों में यह दर 9% से 13% थी। प्रतिक्रियाओं की यह भिन्नता विभिन्न रोग विशेषज्ञों की राय को दर्शाती है। इसके अतिरिक्त, 80 मिलीग्राम रेज़डिफ़्रा प्राप्त करने वाले कुल 23% विषयों और 100 मिलीग्राम रेज़डिफ़्रा प्राप्त करने वाले 24% से 28% विषयों में लिवर के निशान में सुधार देखा गया और NASH की स्थिति में कोई वृद्धि नहीं हुई, जबकि प्लेसीबो प्राप्त करने वालों में यह सुधार 13% से 15% तक था, जो प्रत्येक रोग विशेषज्ञ की रिपोर्ट पर निर्भर करता है। उपचार के केवल एक वर्ष के बाद ही कुछ रोगियों में इन परिवर्तनों का दिखना उल्लेखनीय है, क्योंकि यह रोग आमतौर पर धीरे-धीरे बढ़ता है और अधिकांश रोगियों को प्रगति दिखाने में वर्षों या दशकों लग जाते हैं।

रेज़डिफ़्रा के दुष्प्रभाव  

रेज़डिफ़्रा के सबसे आम दुष्प्रभावों में दस्त और मतली शामिल हैं। रेज़डिफ़्रा कुछ चेतावनियों और सावधानियों के साथ आता है, जैसे दवा-प्रेरित यकृत विषाक्तता और पित्ताशय-संबंधी दुष्प्रभाव।  

डीकंपेंसेटेड सिरोसिस वाले मरीजों में रेज़डिफ़्रा का उपयोग नहीं करना चाहिए। यदि रेज़डिफ़्रा के उपचार के दौरान मरीजों में लिवर की कार्यक्षमता बिगड़ने के लक्षण या संकेत दिखाई देते हैं, तो उन्हें रेज़डिफ़्रा का उपयोग बंद कर देना चाहिए।

रेज़डिफ़्रा की दवा पारस्परिक क्रिया  

कुछ अन्य दवाओं, विशेष रूप से कोलेस्ट्रॉल कम करने के लिए स्टैटिन, के साथ एक ही समय में रेज़डिफ़्रा का उपयोग करने से संभावित रूप से महत्वपूर्ण दवा पारस्परिक क्रिया हो सकती है। स्वास्थ्य देखभाल प्रदाताओं को रेज़डिफ़्रा के साथ इन संभावित महत्वपूर्ण दवा अंतःक्रियाओं, अनुशंसित खुराक और प्रशासन संशोधनों पर अतिरिक्त जानकारी के लिए पूर्ण निर्धारित जानकारी का संदर्भ लेना चाहिए।  

एफडीए ने त्वरित अनुमोदन प्रक्रिया के तहत रेज़डिफ़्रा को मंजूरी दी है। यह प्रक्रिया गंभीर बीमारियों के इलाज और चिकित्सा क्षेत्र में अधूरी ज़रूरतों को पूरा करने वाली दवाओं को, नैदानिक ​​लाभ का अनुमान लगाने के लिए उपयुक्त वैकल्पिक या मध्यवर्ती नैदानिक ​​परिणाम के आधार पर, शीघ्र मंजूरी देने की अनुमति देती है। उपर्युक्त 54 महीने का अध्ययन, जो अभी जारी है, रेज़डिफ़्रा के 54 महीने के उपचार के बाद नैदानिक ​​लाभ का मूल्यांकन करेगा।

रेज़डिफ़्रा को इस संकेत के लिए ब्रेकथ्रू थेरेपी, फास्ट ट्रैक और प्रायोरिटी रिव्यू पदनाम प्राप्त हुए।  

एफडीए ने मैड्रिगल फार्मास्युटिकल्स को रेज़डिफ्रा के लिए मंजूरी दे दी है।

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स्रोत: 

एफडीए 2024. समाचार विज्ञप्ति - एफडीए ने फैटी लिवर रोग के कारण लिवर में निशान पड़ने वाले रोगियों के लिए पहले उपचार को मंजूरी दी। 14 मार्च 2024 को प्रकाशित। https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease पर उपलब्ध।

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