RNA प्रौद्योगिकी: COVID-19 के टीके से लेकर चारकोट-मैरी-टूथ रोग के उपचार तक

आरएनए तकनीक ने हाल ही में कोविड-162 के खिलाफ एमआरएनए टीके बीएनटी2बी1273 (फाइजर/बायोएनटेक के) और एमआरएनए-19 (मॉडर्ना के) के विकास में अपनी उपयोगिता साबित की है। पशु मॉडल में कोडिंग आरएनए को ख़राब करने के आधार पर, फ्रांसीसी वैज्ञानिकों ने चार्कोट-मैरी-टूथ के इलाज के लिए एक शक्तिशाली रणनीति और अवधारणा के प्रमाण की सूचना दी है। रोग, सबसे आम वंशानुगत तंत्रिका संबंधी रोग जो पैरों और हाथों के प्रगतिशील पक्षाघात का कारण बनता है।  

1990 में, शोधकर्ताओं ने पहली बार यह प्रदर्शित किया कि का प्रत्यक्ष इंजेक्शन mRNA चूहे की मांसपेशियों में प्रवेश से मांसपेशियों की कोशिकाओं में एन्कोडेड प्रोटीन की अभिव्यक्ति हुई। इससे जीन-आधारित विकास की संभावनाएँ खुल गईं टीके और चिकित्सीय.  

कोविड-19 महामारी द्वारा प्रस्तुत अप्रस्तुत स्थिति के कारण एमआरएनए-आधारित का सफल विकास और आपातकालीन उपयोग प्राधिकरण (ईयूए) हुआ। टीके BNT162b2 (का फ़िज़र/BioNTech) और mRNA-1273 (of .) आधुनिक) COVID-19 के खिलाफ। ये दोनों टीके आरएनए प्रौद्योगिकी पर आधारित ने लोगों को कोविड-19 के गंभीर लक्षणों से बचाने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाई है।  

आरएनए प्रौद्योगिकी आधारित कोविड-19 की सफलता टीके विज्ञान और चिकित्सा में एक मील का पत्थर माना जाता था क्योंकि यह एक उच्च क्षमता वाली चिकित्सा प्रौद्योगिकी की योग्यता साबित करता था जिसे वैज्ञानिक समुदाय और दवा उद्योग लगभग तीन दशकों से अपना रहे हैं। इसने आरएनए प्रौद्योगिकी-आधारित चिकित्सा विज्ञान के अन्वेषण पर अत्यधिक बल दिया।  

चारकोट-मैरी टूथ रोग सबसे आम वंशानुगत न्यूरोलॉजिकल है रोग. परिधीय तंत्रिकाएं प्रभावित होती हैं जिससे पैरों और हाथों का प्रगतिशील पक्षाघात हो जाता है। यह रोग PMP22 नामक एक विशिष्ट प्रोटीन की अधिकता के कारण होता है। इस बीमारी का अभी तक कोई इलाज नहीं है.  

CNRS, INSERM, AP-HP और फ्रांस में पेरिस-सैकले और पेरिस विश्वविद्यालयों के वैज्ञानिकों ने हाल ही में PMP22 प्रोटीन के लिए कोडिंग RNA को कम करने और कम करने के आधार पर एक चिकित्सा के विकास की सूचना दी है। इसके लिए उन्होंने अन्य siRNA (छोटा दखल देने वाला आरएनए) अणु का इस्तेमाल किया, जो इसमें हस्तक्षेप करता था आरएनए PMP22 प्रोटीन के लिए कोडिंग।  

शोधकर्ताओं ने पाया कि बीमारी के चूहों के मॉडल में सीआरएनए (छोटे हस्तक्षेप आरएनए) के इंजेक्शन ने पीएमपी 22 प्रोटीन के स्तर को सामान्य और बहाल कर दिया और मांसपेशियों की ताकत बहाल कर दी। हिस्टोलॉजिकल अध्ययनों से पता चला है कि माइलिन शीथ के पुनर्जनन और कार्य की बहाली। सकारात्मक परिणाम तीन सप्ताह तक चले, और सीआरएनए के नए सिरे से इंजेक्शन से पूर्ण कार्यात्मक वसूली हुई।  

इस अध्ययन यह महत्वपूर्ण है क्योंकि यह वंशानुगत परिधीय न्यूरोपैथी के उपचार के लिए एक शक्तिशाली रणनीति का सुझाव देता है। यह प्रदान करता है अवधारणा के सुबूत हस्तक्षेप करने वाले आरएनए के उपयोग के माध्यम से अत्यधिक जीन अभिव्यक्ति को ठीक करने के लिए आरएनए प्रौद्योगिकी के अनुप्रयोग पर आधारित एक नई सटीक दवा के लिए।  

हालांकि, रोगी का वास्तविक उपचार अभी भी एक लंबा रास्ता तय करना है जब तक कि नैदानिक ​​​​परीक्षणों के क्रमिक चरण नियामकों को संतोषजनक सुरक्षा और प्रभावशीलता परिणाम प्रदान नहीं करते हैं।  

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सूत्रों का कहना है:  

1. प्रसाद यू., 2020। COVID-19 mRNA वैक्सीन: विज्ञान में एक मील का पत्थर और चिकित्सा में एक गेम चेंजर। वैज्ञानिक यूरोपीय। 29 दिसंबर 2020 को पोस्ट किया गया। पर उपलब्ध है https://www.scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/  

2. प्रेस विज्ञप्ति - इन्सर्म प्रेस रूम - चारकोट-मैरी टूथ रोग: एक 100% फ्रेंच आरएनए-आधारित चिकित्सीय नवाचार। संपर्क: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/  

3. बाउटरी, एस।, कैलाउड, एम।, एल मदनी, एम। एट अल। स्क्वालेनॉयल siRNA PMP22 नैनोपार्टिकल्स चारकोट-मैरी-टूथ रोग प्रकार 1 ए. कम्युन बायोल 4, 317 (2021) के माउस मॉडल के उपचार में प्रभावी हैं। https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2 

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