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रोग के स्टेम सेल मॉडल: विकसित ऐल्बिनिज़म का पहला मॉडल

विज्ञानबायोलॉजीरोग के स्टेम सेल मॉडल: विकसित ऐल्बिनिज़म का पहला मॉडल

वैज्ञानिकों ने ऐल्बिनिज़म का पहला रोगी-व्युत्पन्न स्टेम सेल मॉडल विकसित किया है। मॉडल ओकुलोक्यूटेनियस ऐल्बिनिज़म (ओसीए) से संबंधित आंखों की स्थिति का अध्ययन करने में मदद करेगा।  

Sमंदिर कोशिकाएं विशिष्ट नहीं हैं। वे शरीर में कोई विशिष्ट कार्य नहीं कर सकते हैं, लेकिन वे लंबे समय तक खुद को विभाजित और नवीनीकृत कर सकते हैं और शरीर में मांसपेशियों की कोशिकाओं, रक्त कोशिकाओं, मस्तिष्क कोशिकाओं आदि जैसे कई अलग-अलग प्रकारों में विशिष्ट और विकसित होने की क्षमता रखते हैं।  

भ्रूण से लेकर वयस्कता तक, जीवन के सभी चरणों में हमारे शरीर में स्टेम सेल मौजूद होते हैं। भ्रूण स्टेम सेल (ईएससी) या भ्रूण स्टेम सेल शुरुआती चरण में देखे जाते हैं जबकि वयस्क स्टेम सेल जो शरीर के लिए मरम्मत प्रणाली के रूप में काम करते हैं, वयस्कता में देखे जाते हैं।  

स्टेम कोशिकाओं को चार में बांटा जा सकता है: भ्रूण स्टेम सेल (ईएससी), वयस्क स्टेम सेल, कैंसर स्टेम सेल (सीएससी) और प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम सेल (आईपीएससी)। भ्रूण स्टेम सेल (ESCs) तीन से पांच दिन पुराने स्तनधारी भ्रूण के ब्लास्टोसिस्ट-स्टेज के आंतरिक द्रव्यमान कोशिकाओं से प्राप्त होते हैं। वे अनिश्चित काल तक स्व-नवीनीकरण कर सकते हैं और तीनों रोगाणु परतों के सेल प्रकारों में अंतर कर सकते हैं। दूसरी ओर, वयस्क स्टेम कोशिकाएं ऊतकों में सेल होमियोस्टेसिस को बनाए रखने के लिए एक मरम्मत प्रणाली के रूप में काम करती हैं। वे मृत या घायल कोशिकाओं की जगह ले सकते हैं लेकिन ईएससी की तुलना में सीमित प्रसार और विभेदन क्षमता रखते हैं। कैंसर स्टेम सेल (CSCs) सामान्य स्टेम सेल से उत्पन्न होते हैं जो जीन उत्परिवर्तन से गुजरते हैं। वे एक बड़ी कॉलोनी या क्लोन बनाने वाले ट्यूमर की शुरुआत करते हैं। कैंसर स्टेम सेल घातक ट्यूमर में महत्वपूर्ण भूमिका निभाते हैं इसलिए उन्हें लक्षित करना कैंसर के इलाज का एक तरीका प्रदान कर सकता है।  

प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम सेल (IPSC) वयस्क दैहिक कोशिकाओं से प्राप्त होते हैं। उनकी बहुलता को जीन और अन्य कारकों के माध्यम से दैहिक कोशिकाओं को पुन: प्रोग्राम करके प्रयोगशाला में कृत्रिम रूप से प्रेरित किया जाता है। IPSC प्रसार और विभेदन में भ्रूण स्टेम सेल की तरह हैं। पहला IPSC 2006 में यामानाका द्वारा murine फाइब्रोब्लास्ट से विकसित किया गया था। तब से, रोगी-विशिष्ट नमूनों से कई मानव IPSC विकसित किए गए हैं। चूंकि रोगी की आनुवंशिकी IPSC के आनुवंशिकी में परिलक्षित होती है, इसलिए इन पुन: क्रमादेशित दैहिक कोशिकाओं का उपयोग आनुवंशिक रोगों के मॉडल के लिए किया जाता है और मानव आनुवंशिक विकारों के अध्ययन में क्रांति ला दी है।  

एक मॉडल एक जानवर या कोशिका है जो एक वास्तविक बीमारी में देखी गई सभी या कुछ रोग प्रक्रियाओं को प्रदर्शित करता है। सेलुलर और आणविक स्तरों पर रोग के विकास को समझने के लिए एक प्रयोगात्मक मॉडल की उपलब्धता महत्वपूर्ण है जो उपचार के लिए उपचार विकसित करने में मदद करती है। एक मॉडल यह समझने में मदद करता है कि रोग कैसे विकसित होता है और संभावित उपचार दृष्टिकोणों का परीक्षण करता है। उदाहरण के लिए, कोई मॉडल या स्क्रीन छोटे अणुओं की मदद से प्रभावी दवा लक्ष्यों की पहचान कर सकता है जो गंभीरता को कम कर सकते हैं और रोग की प्रगति को रोक सकते हैं। पशु मॉडल लंबे समय से उपयोग किए जाते हैं लेकिन इसके कई नुकसान हैं। इसके अलावा, आनुवंशिक असमानताओं के कारण आनुवंशिक विकारों के लिए पशु मॉडल अनुपयुक्त हैं। अब, मानव स्टेम सेल (भ्रूण और प्रेरित प्लुरिपोटेंट) मानव रोगों के मॉडल के लिए तेजी से उपयोग किए जा रहे हैं।  

मानव IPSC का उपयोग करते हुए रोग मॉडलिंग सफलतापूर्वक कई के लिए किया गया है स्थितियां जैसे लेटरल स्क्लेरोसिस, रक्त विकार, मधुमेह, हंटिंगटन रोग, स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी आदि। अच्छी संख्या में हैं मानव आईपीएससी मॉडल मानव तंत्रिका संबंधी रोग, जन्मजात हृदय रोग और अन्य आनुवंशिक विकार।  

हालाँकि, ऐल्बिनिज़म का मानव IPSC मॉडल 11 जनवरी 2022 तक उपलब्ध नहीं था, जब नेशनल आई इंस्टीट्यूट (NEI) के वैज्ञानिकों ने, जो कि राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान (NIH) का एक हिस्सा है, ने मानव IPSC-आधारित इन विट्रो मॉडल के विकास की सूचना दी। ओकुलोक्यूटेनियस ऐल्बिनिज़म (OCA) 

ओकुलोक्यूटेनियस ऐल्बिनिज़म (ओसीए) एक आनुवंशिक विकार है जो आंख, त्वचा और बालों में रंजकता को प्रभावित करता है। रोगियों को आंखों की समस्याओं का सामना करना पड़ता है जैसे कि सबसे अच्छी तरह से ठीक की गई दृश्य तीक्ष्णता में कमी, ओकुलर पिग्मेंटेशन में कमी, फोविया के विकास में असामान्यताएं, और / या ऑप्टिक तंत्रिका तंतुओं का असामान्य क्रॉसिंग। ऐसा माना जाता है कि आंखों के रंगद्रव्य में सुधार से कुछ दृष्टि दोषों को रोका या बचाया जा सकता है।  

शोधकर्ताओं ने मानव रेटिनल पिगमेंट एपिथेलियम (आरपीई) में रंजकता दोषों का अध्ययन करने के लिए एक इन-विट्रो मॉडल विकसित किया और दिखाया कि रोगियों से इन विट्रो में प्राप्त रेटिनल पिगमेंट एपिथेलियम ऊतक ऐल्बिनिज़म में देखे गए रंजकता दोषों को पुन: व्यवस्थित करता है। यह इस तथ्य को ध्यान में रखते हुए बहुत दिलचस्प है कि ऐल्बिनिज़म के पशु मॉडल अनुपयुक्त हैं और मेलेनोजेनेसिस और पिग्मेंटेशन दोषों का अध्ययन करने के लिए सीमित मानव कोशिका रेखाएं हैं। इस अध्ययन में विकसित रोगी-व्युत्पन्न OCA1A- और OCA2-iPSCs लक्ष्य सेल और/या ऊतक प्रकारों के उत्पादन के लिए कोशिकाओं का नवीकरणीय और प्रतिलिपि प्रस्तुत करने योग्य स्रोत हो सकते हैं। इन विट्रो व्युत्पन्न OCA ऊतक और OCA-iRPE मेलेनिन का निर्माण कैसे होता है और रंजकता दोषों में शामिल अणुओं की पहचान करने और आणविक और / या शारीरिक अंतर के लिए आगे की जांच की गहरी समझ की अनुमति देगा। 

यह ओकुलोक्यूटेनियस ऐल्बिनिज़म (ओसीए) से संबंधित स्थितियों के उपचार के लक्ष्य की दिशा में एक बहुत ही महत्वपूर्ण कदम है।  

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सन्दर्भ:  

  1. एवियर, वाई।, सागी, आई। और बेनवेनिस्टी, एन। प्लुरिपोटेंट स्टेम सेल इन डिजीज मॉडलिंग एंड ड्रग डिस्कवरी। नेट रेव मोल सेल बायोल 17, 170-182 (2016)। https://doi.org/10.1038/nrm.2015.27 
  1. चेम्बरलेन एस।, 2016। मानव IPSC का उपयोग करके रोग मॉडलिंग। मानव आण्विक आनुवंशिकी, खंड 25, अंक R2, 1 अक्टूबर 2016, पृष्ठ R173–R181, https://doi.org/10.1093/hmg/ddw209  
  1. बाई एक्स।, 2020। स्टेम सेल-आधारित रोग मॉडलिंग और सेल थेरेपी। सेल 2020, 9(10), 2193; https://doi.org/10.3390/cells9102193  
  1. जॉर्ज ए., एट अल 2022. मानव प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम सेल-व्युत्पन्न रेटिनल पिगमेंट एपिथेलियम (2022) का उपयोग करके ओकुलोक्यूटेनियस एल्बिनिज़म टाइप I और II के विट्रो रोग मॉडलिंग में। स्टेम सेल रिपोर्ट। खंड 17, अंक 1, पी173-186, 11 जनवरी, 2022 डीओआई: https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2021.11.016 

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उमेश प्रसाद
उमेश प्रसाद
मुख्य संपादक, वैज्ञानिक यूरोपीय

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