रेज़डिफ़्रा (रेस्मेटिरोम) को मध्यम से उन्नत लिवर स्कारिंग (फाइब्रोसिस) के साथ नॉनसिरोथिक नॉन-अल्कोहलिक स्टीटोहेपेटाइटिस (एनएएसएच) वाले वयस्कों के इलाज के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका के एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया है, जिसका उपयोग आहार और व्यायाम के साथ किया जा सकता है।
अब तक, नॉनसिरोथिक नॉन-अल्कोहलिक स्टीटोहेपेटाइटिस (एनएएसएच) वाले मरीज़ जिनके लीवर में उल्लेखनीय घाव थे, उनके पास ऐसी कोई दवा नहीं थी जो सीधे उनकी समस्या का समाधान कर सके। यकृत को होने वाले नुकसान. एफडीए का है रेज़डिफ़्रा की मंजूरी, पहली बार, इन रोगियों के लिए आहार और व्यायाम के अलावा एक उपचार विकल्प प्रदान करेगी।
NASH गैर-अल्कोहल फैटी की प्रगति का परिणाम है जिगर रोग जहां जिगर सूजन, समय के साथ, लीवर पर घाव और लीवर की शिथिलता का कारण बन सकती है। NASH अक्सर अन्य स्वास्थ्य समस्याओं जैसे उच्च रक्तचाप और टाइप 2 मधुमेह से जुड़ा होता है। कम से कम एक अनुमान के अनुसार, अमेरिका में लगभग 6-8 मिलियन लोगों को मध्यम से उन्नत लीवर स्कारिंग के साथ एनएएसएच है, जिससे यह संख्या बढ़ने की उम्मीद है।
रेज़डिफ़्रा थायराइड हार्मोन रिसेप्टर का आंशिक उत्प्रेरक है; रेज़डिफ़्रा द्वारा लीवर में इस रिसेप्टर को सक्रिय करने से लीवर में वसा का संचय कम हो जाता है।
रेज़डिफ़्रा की सुरक्षा और प्रभावकारिता
रेज़डिफ़्रा की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन 12-महीने के यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण में 54वें महीने में सरोगेट एंडपॉइंट के विश्लेषण के आधार पर किया गया था। सरोगेट समापन बिंदु की सीमा मापी गई जिगर सूजन और घाव. प्रायोजक को रेज़डिफ़्रा के नैदानिक लाभ को सत्यापित करने और उसका वर्णन करने के लिए एक पोस्ट-अनुमोदन अध्ययन आयोजित करने की आवश्यकता है, जो उसी 54-महीने के अध्ययन को पूरा करने के माध्यम से किया जाएगा, जो अभी भी जारी है। परीक्षण में नामांकन के लिए, रोगियों को एक की आवश्यकता होती है जिगर बायोप्सी में एनएएसएच के कारण मध्यम या उन्नत सूजन दिखाई दे रही है जिगर घाव करना परीक्षण में, 888 विषयों को निम्नलिखित में से एक प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक रूप से सौंपा गया था: प्लेसीबो (294 विषय); रेज़डिफ़्रा के 80 मिलीग्राम (298 विषय); या 100 मिलीग्राम रेज़डिफ़्रा (296 विषय); एनएएसएच के लिए मानक देखभाल के अलावा, प्रतिदिन एक बार, जिसमें स्वस्थ आहार और व्यायाम के लिए परामर्श शामिल है।
12 महीनों में, लिवर बायोप्सी से पता चला कि जिन लोगों का रेज़डिफ़्रा के साथ इलाज किया गया था, उनके एक बड़े अनुपात ने प्लेसबो प्राप्त करने वालों की तुलना में एनएएसएच रिज़ॉल्यूशन या लिवर स्कारिंग में सुधार हासिल किया। 26 मिलीग्राम रेज़डिफ़्रा प्राप्त करने वाले कुल 27% से 80% विषय और 24 मिलीग्राम रेज़डिफ़्रा प्राप्त करने वाले 36% से 100% विषयों में एनएएसएच रिज़ॉल्यूशन का अनुभव हुआ और लीवर स्कारिंग की कोई समस्या नहीं हुई, जबकि 9% से 13% लोगों ने इसका अनुभव किया। आहार और व्यायाम पर प्लेसबो और परामर्श प्राप्त हुआ। प्रतिक्रियाओं की सीमा विभिन्न रोगविज्ञानियों की रीडिंग को दर्शाती है। इसके अलावा, 23 मिलीग्राम रेज़डिफ़्रा प्राप्त करने वाले कुल 80% विषयों और 24 मिलीग्राम रेज़डिफ़्रा प्राप्त करने वाले 28% से 100% विषयों में सुधार का अनुभव हुआ। जिगर प्रत्येक रोगविज्ञानी की रीडिंग के आधार पर, प्लेसबो प्राप्त करने वालों में से 13% से 15% की तुलना में घाव और NASH की कोई गिरावट नहीं हुई। केवल एक वर्ष के उपचार के बाद रोगियों के अनुपात में इन परिवर्तनों का प्रदर्शन उल्लेखनीय है रोग आमतौर पर यह धीरे-धीरे बढ़ता है और अधिकांश रोगियों को प्रगति दिखाने में वर्षों या दशकों का समय लगता है।
रेज़डिफ़्रा के दुष्प्रभाव
रेज़डिफ़्रा के सबसे आम दुष्प्रभावों में दस्त और मतली शामिल हैं। रेज़डिफ़्रा कुछ चेतावनियों और सावधानियों के साथ आता है, जैसे दवा-प्रेरित यकृत विषाक्तता और पित्ताशय-संबंधी दुष्प्रभाव।
विघटित सिरोसिस वाले रोगियों में रेज़डिफ़्रा के उपयोग से बचना चाहिए। यदि मरीज़ों में स्थिति बिगड़ने के संकेत या लक्षण विकसित हों तो उन्हें रेज़डिफ़्रा का उपयोग बंद कर देना चाहिए जिगर रेज़डिफ़्रा उपचार के दौरान कार्य करें।
रेज़डिफ़्रा की दवा पारस्परिक क्रिया
कुछ अन्य दवाओं, विशेष रूप से कोलेस्ट्रॉल कम करने के लिए स्टैटिन, के साथ एक ही समय में रेज़डिफ़्रा का उपयोग करने से संभावित रूप से महत्वपूर्ण दवा पारस्परिक क्रिया हो सकती है। स्वास्थ्य देखभाल प्रदाताओं को रेज़डिफ़्रा के साथ इन संभावित महत्वपूर्ण दवा अंतःक्रियाओं, अनुशंसित खुराक और प्रशासन संशोधनों पर अतिरिक्त जानकारी के लिए पूर्ण निर्धारित जानकारी का संदर्भ लेना चाहिए।
RSI एफडीए त्वरित अनुमोदन मार्ग के तहत रेज़डिफ़्रा को मंजूरी दे दी गई है, जो उन दवाओं के पहले अनुमोदन की अनुमति देता है जो गंभीर स्थितियों का इलाज करती हैं और एक सरोगेट या मध्यवर्ती नैदानिक समापन बिंदु के आधार पर एक अपूरित चिकित्सा आवश्यकता को संबोधित करती हैं, जो नैदानिक लाभ की भविष्यवाणी करने की उचित संभावना है। आवश्यक उपर्युक्त 54-महीने का अध्ययन, जो चल रहा है, रेज़डिफ़्रा उपचार के 54 महीनों के बाद नैदानिक लाभ का आकलन करेगा।
रेज़डिफ़्रा को इस संकेत के लिए ब्रेकथ्रू थेरेपी, फास्ट ट्रैक और प्रायोरिटी रिव्यू पदनाम प्राप्त हुए।
RSI एफडीए मेड्रिगल फार्मास्यूटिकल्स को रेज़डिफ़्रा की मंजूरी प्रदान की।
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स्रोत:
एफडीए 2024. समाचार विज्ञप्ति - एफडीए ने फैटी लीवर रोग के कारण लीवर में घाव वाले मरीजों के लिए प्राथमिक उपचार को मंजूरी दी। 14 मार्च 2024 को पोस्ट किया गया। यहां उपलब्ध है https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
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